红腾网新型疗法角逐特应性皮炎领域，缘何上市后还要拼真实世界研究

特应性皮炎（AD）是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病，患者会出现剧烈瘙痒，严重影响生活质量，传统系统性药物因不良反应或疗效欠佳导致难以用于长期治疗。近年来，有越来越多的新型疗法红腾网，包括生物制剂及靶向小分子药物在内，正在进入这个疾病领域。

有意思的是，一些已获批上市的疗法，上市后还在加码真实世界研究，如何看待这种情况？

近期，在第83届美国皮肤科学会年会上，阿布昔替尼全球最大规模JAK1抑制剂真实世界研究AHEAD阶段性研究成果发布，该研究旨在全面了解阿布昔替尼片用于中国中重度特应性皮炎患者的人群特征、疗效及治疗模式，这也是特应性皮炎领域全球最大规模JAK1抑制剂真实世界研究。

此次中期结果，涵盖了314名在2023年10月至2024年4月期间接受阿布昔替尼治疗的中国患者，这些患者共来自中国大约40家医院。

阿布昔替尼属于小分子靶向药物，由辉瑞公司研发，该药已于2022年4月在中国获批上市，用于中重度特应性皮炎等治疗。

近日，辉瑞中国区首席医学事务官、副总裁曹峻洋博士接受第一财经记者采访时表示，通常而言，一款药物获批上市，是基于严格的研究设计，即随机对照研究（RCT），这种研究是在临床试验场景严格控制下进行的疗效验证，受试者有着严格的入选标准，但药物一旦获批进入市场之后，在临床实际使用的场景中，面对的患者条件和状况会远远复杂于上市前的注册临床试验研究情况。上市前收集到的临床研究的证据，有时很难解释或者还不足以解决实际临床应用中遇到的各种各样问题。真实世界研究是对注册临床研究的一次再验证，在更复杂的患者人群及更复杂的临床实际场景下，进一步完善药物的疗效证据。

平安证券在今年发布的研报中表示红腾网，流行病学研究显示，我国特应性皮炎患者群体庞大，超过7000万人，其中中重度特应性皮炎占比约达28%。

从国内已上市的特应性皮炎新型疗法来看，主要可以分为两类，一种是以JAK1抑制剂为代表的小分子靶向疗法；另外一种是生物制剂，如IL-4Ra拮抗剂等。据沙利文预测2022年我国特应性皮炎市场规模达9.7亿美元，预计2030年达70.72亿美元，市场体量快速增长主要源于国内患者群体庞大、新型疗法放量上市等。从目前看，新型疗法之间的角逐也日趋激烈。

从本次阿布昔替尼AHEAD研究的疗效来看，与三期临床试验结果一致，包括对于缓解瘙痒的速度、疗效持续改善的时间。中期研究数据显示在真实临床使用场景下，服用足量的治疗12周之内，能够看到疗效持续、叠加效果的改善，帮助医生对患者实现维持治疗、提高患者依从性提供了更强的证据支持。AHEAD研究也纳入了200毫克作为起始剂量的一部分患者。

曹峻洋表示，此次开展的真实世界研究积累更多小分子靶向药物的医学循证数据，准确全面描述了特应性皮炎患者群体的用药情况、药品表现出来的疗效。这些数据对国内甚至全球的特应性皮炎临床治疗策略和疾病管理都带来了很好的补充。

“每一种药物设计出来，通过临床研究，或者后期上市后使用的验证证据积累，是能够被发现更适宜的应用人群。小分子和生物制剂都有各自适用的场景。我们希望能够引入更多的选择给临床医生，同时提供更完善的证据，方便医生根据具体病人的情况进行判断和诊疗。”曹峻洋说。

目前，全球尚无彻底治愈特应性皮炎的方法，其治疗管理旨在改善症状、预防和控制复发。

曹峻洋表示，特应性皮炎患者群体基数大，且给患者的生活质量带来很大影响。这些年，随着创新药的进入，特应性皮炎的管理方式也在发生改变，从单纯关注患者皮疹、瘙痒，逐步转变到对这个疾病全面多学科管理的过程。目前在提高疾病的诊断率、如何给患者提供更精准的靶向治疗方面，有待进一步努力。

“目前AHEAD研究还在继续进行，预计下半年大概有上千例的患者数据研究结果发布。”曹峻洋透露。

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